血友病有救了！北卡大学李成文研究出“通用基因疗法”

血友病是什么？血友病是由能够制造凝血蛋白的基因突变引起的，大约每5000个男婴中就有一个患有血友病。虽然很少见，但也可能发生在女性身上。对于许多这样的病人，血友病还会导致关节恶化或关节内反复出血。

对大多数人来说，手或脚上的小伤口没什么大不了的。他们可以贴个创可贴，然后继续生活。但是对于血友病患者来说，即使是最小的伤口或瘀伤也会导致严重的出血和其他健康问题。

GeneVentiv是众多与卡罗莱纳相关的初创公司之一，这些是帮助北卡提升国际知名度的公司，他们为北卡经济做出了巨大贡献。正因为北卡的经济水平不断提高，基因治疗生态系统也在不断恢复增长。

目前北卡初创公司geneeventiv Therapeutics正在研发第一种通用的单剂量基因疗法，用于治疗所有类型的血友病。虽然已经研发出治疗血友病的基因疗法，但是他也有一定的局限性。它只适用于免疫系统良好的患者。此外，对于A型血友病或B型血友病患者无法治疗。

但现在，GeneVentiv Therapeutics正在开发第一种适用于所有类型血友病的通用基因疗法，包括最困难的病例。通过努力将突破性的疗法推向市场，这家初创公司为血友病患者注入更大的希望。

目前对血友病患者的治疗是每周输注患者缺失的凝血因子，但大约三分之一的患者会因这种治疗而产生抑制剂。抑制剂是免疫系统对输注凝血因子浓缩物的反应，它使标准替代疗法无效。这带来了实际的问题和并发症，包括神经问题，胃肠道问题和关节恶化。但GeneVentiv的疗法有望解决这些挑战。