血友病有救了！北卡大學李成文研究出「通用基因療法」

血友病是什麼？血友病是由能夠製造凝血蛋白的基因突變引起的，大約每5000個男嬰中就有一個患有血友病。雖然很少見，但也可能發生在女性身上。對於許多這樣的病人，血友病還會導致關節惡化或關節內反覆出血。

對大多數人來說，手或腳上的小傷口沒什麼大不了的。他們可以貼個創可貼，然後繼續生活。但是對於血友病患者來說，即使是最小的傷口或瘀傷也會導致嚴重的出血和其他健康問題。

GeneVentiv是眾多與卡羅萊納相關的初創公司之一，這些是幫助北卡提升國際知名度的公司，他們為北卡經濟做出了巨大貢獻。正因為北卡的經濟水平不斷提高，基因治療生態系統也在不斷恢復增長。

目前北卡初創公司geneeventiv Therapeutics正在研發第一種通用的單劑量基因療法，用於治療所有類型的血友病。雖然已經研發出治療血友病的基因療法，但是他也有一定的局限性。它只適用於免疫系統良好的患者。此外，對於A型血友病或B型血友病患者無法治療。

但現在，GeneVentiv Therapeutics正在開發第一種適用於所有類型血友病的通用基因療法，包括最困難的病例。通過努力將突破性的療法推向市場，這家初創公司為血友病患者注入更大的希望。

目前對血友病患者的治療是每周輸注患者缺失的凝血因子，但大約三分之一的患者會因這種治療而產生抑製劑。抑製劑是免疫系統對輸注凝血因子濃縮物的反應，它使標準替代療法無效。這帶來了實際的問題和併發症，包括神經問題，胃腸道問題和關節惡化。但GeneVentiv的療法有望解決這些挑戰。